Вчені стверджують, що спадкову отоферлінову глухоту можна вилікувати за допомогою заміни генів.
Отоферлінова глухота – надзвичайно рідкісна форма захворювання, викликана мутацією в гені отоферліну (білку, завдяки якому нервові клітини перетворюють звукові вібрації у сигнали, які здатен інтерпретувати мозок) в одному гені, пише Live Science.
Нова методика полягає у тому, щоб замінити хворий ген на здоровий. Генетичні мутації спричиняють від 1% до 8% випадків вродженої глухоти і є доволі рідкісними – всього 200 тисяч людей у світі страждають на отоферлінову глухоту.
У генній терапії вчені використовують модифіковані віруси, щоб "доставити" робочі гени до внутрішнього вуха. Результати дослідження, яке опублікували в журналі The Lancet, свідчать про те, що такий метод лікування є ефективним для більшості пацієнтів, але потрібно провести ще низку клінічних випробувань для повного схвалення терапії.
Отоферлінова глухота – надзвичайно рідкісна форма захворювання, викликана мутацією в гені отоферліну (білку, завдяки якому нервові клітини перетворюють звукові вібрації у сигнали, які здатен інтерпретувати мозок) в одному гені, пише Live Science.
Нова методика полягає у тому, щоб замінити хворий ген на здоровий. Генетичні мутації спричиняють від 1% до 8% випадків вродженої глухоти і є доволі рідкісними – всього 200 тисяч людей у світі страждають на отоферлінову глухоту.
У генній терапії вчені використовують модифіковані віруси, щоб "доставити" робочі гени до внутрішнього вуха. Результати дослідження, яке опублікували в журналі The Lancet, свідчать про те, що такий метод лікування є ефективним для більшості пацієнтів, але потрібно провести ще низку клінічних випробувань для повного схвалення терапії.
