Alin4kDoDo
Леди
В последние годы наблюдается быстрый рост возможностей открытия и разработки лекарств для лечения редких генетических заболеваний. Поиск PubMed в апреле 2016 года выявил значительное увеличение количества публикаций, посвященных редким заболеваниям, что указывает на растущее внимание к этой области. Выявлено около 7000 редких заболеваний, а достижения в области диагностики и фармакогеномики улучшили наше понимание, особенно моногенных заболеваний.
Несмотря на прогресс, проблемы сохраняются, особенно в обеспечении финансирования ранних доклинических исследований. Такие организации, как Национальная организация по редким заболеваниям (NORD), сыграли важную роль в пропаганде усовершенствований законодательства и предоставлении финансовой поддержки для разработки лекарств. Кроме того, приверженность NIH's финансированию исследований редких заболеваний, независимо от численности пациентов, помогает устранить неравенство в финансировании. Процесс разработки методов лечения редких заболеваний повторяет процесс разработки распространенных заболеваний и требует значительных ресурсов в течение 10–12 лет. Перепрофилирование лекарств стало многообещающей стратегией, использующей существующие одобренные препараты для новых показаний. Этот подход предлагает такие преимущества, как установленные профили безопасности и ускоренные клинические испытания.
Организации, такие как NORD, играют решающую роль в содействии разработке препаратов от редких заболеваний, объединяя группы по защите интересов пациентов и обеспечивая поддержку в области образования, пропаганды, исследований и обслуживания пациентов. Поскольку исследования продолжают расширять наше понимание редких заболеваний и развиваются технологии разработки лекарств, перспективы открытия столь необходимых методов лечения являются многообещающими. Для получения дополнительной информации обратитесь к оригинальной статье.
