Американський регулятор схвалив генну терапію, засновану на методі від нобелівських лауреаток, для лікування рідкісного спадкового захворювання крові.
Йдеться про терапію Casgevy, яку остаточно затвердили для лікування бета-таласемії, повідомляє Reuters.
У рамках цього методу лікарі використовують "молекулярні ножиці" для вирізання дефектних частин генів, які потім можна "вимкнути" або замінити нормальною ДНК.
Терапія Casgevy показана для лікування людей віком 12+ років, які постійно потребують переливання крові (мають трансфузійно-залежну бета-таласемію або TDT).
Casgevy – це терапія від компаній Vertex Pharmaceuticals та CRISPR Therapeutics, заснована на технології редагування генів CRISPR/ Cas9.
Винахідниці "генетичних ножиць" Еммануель Шарпентьє та Дженніфер А. Дудна у 2020 році отримали Нобелівську премію.
Йдеться про терапію Casgevy, яку остаточно затвердили для лікування бета-таласемії, повідомляє Reuters.
У рамках цього методу лікарі використовують "молекулярні ножиці" для вирізання дефектних частин генів, які потім можна "вимкнути" або замінити нормальною ДНК.
Терапія Casgevy показана для лікування людей віком 12+ років, які постійно потребують переливання крові (мають трансфузійно-залежну бета-таласемію або TDT).
Casgevy – це терапія від компаній Vertex Pharmaceuticals та CRISPR Therapeutics, заснована на технології редагування генів CRISPR/ Cas9.
Винахідниці "генетичних ножиць" Еммануель Шарпентьє та Дженніфер А. Дудна у 2020 році отримали Нобелівську премію.
