У Великій Британії вперше випробовують експериментальну терапію проти розсіяного склерозу, ліків від якого донедавна не існувало.
37-річна вчителька біології Емілі Гендерс стала першою пацієнткою, якій ввели інфузію власних клітин – модифікованих у лабораторії так, щоб вони знаходили й знищували частини імунної системи, які провокують хворобу.
Спочатку клітини були замороженими в рідкому азоті, а потім їх розморозили і ввели у кров Емілі, розповіли у виданні Sky News.
"Хтось має це зробити. Хтось має бути першим", – сказала вона.
Емілі живе з діагнозом уже чотири роки, але жоден із наявних препаратів їй не допоміг. Тричі вона прокидалася і виявляла, що не може поворухнути ногами.
Її батько також має розсіяний склероз і зараз пересувається на кріслі колісному.
"Я хочу уникнути цього стану, наскільки це можливо. Думка про те, що я не зможу бігати за своїми дітьми або навіть підніматися сходами, – це те, чого я хочу уникнути будь-якою ціною. Я хочу зупинити хворобу, перш ніж вона зупинить мене", – сказала жінка.
Розсіяний склероз – це хронічне захворювання центральної нервової системи, що виникає, коли клітини імунної системи починають атакувати власний організм, руйнуючи оболонку нервів у головному та спинному мозку.
Через це у пацієнтів можуть з’являтися проблеми із зором, рухами, пам’яттю або мисленням. Донині ліків, що повністю долали б хворобу, не існувало.
Проте лікарі з University College London Hospitals (UCLH) очолили міжнародне випробування нового обнадійливого методу – CAR T-терапії. Вони взяли кров Емілі, виділили Т-клітини, які зазвичай борються з інфекціями, і "перепрограмували" їх так, щоб вони атакували дефектні В-клітини, які спричиняють хворобу. Потім модифіковані клітини повернули у кровотік пацієнтки.
Науковці сподіваються, що цей підхід зупинить пошкодження нервів і прогресування недуги.
Одна з розробниць інноваційного лікування Клер Родді каже, що це – один із найважливіших проривів у її кар’єрі.
"Якщо ми зможемо втрутитися за допомогою чогось, що фактично проникає у всі ділянки тіла, де перебувають хвороботворні клітини, і знищує їх, – ми фактично натиснемо перемикач.
Відбудеться "перезавантаження" імунної системи, коли шкідливі В-клітини не відновлюються, і залишаються лише нормальні", – каже лікарка.
CAR T-терапію вже застосовують для лікування агресивних видів раку крові, і вона продемонструвала здатність не лише стримувати, а й повністю лікувати деякі форми онкозахворювання.
Тепер вчені перевіряють, чи може вона допомогти при аутоімунних розладах, коли імунна система атакує власне тіло.
Перші результати на пацієнтах із вовчаком дали обнадійливі результати. А тепер у UCLH розпочалося випробування за участі 18 пацієнтів із розсіяним склерозом по всьому світу.
"Жоден із наявних препаратів не є повністю ефективним для запобігання рецидивам.
Це може бути одноразове лікування. Це може стати справжнім переломним моментом у тому, як ми лікуватимемо розсіяний склероз у майбутньому", – каже Доктор Воллес Браунлі, головний дослідник проєкту.
Препарат, який тестують у випробуванні, має назву Obe-cel. Його створили науковці Інституту раку Університетського коледжу Лондона, а ліцензувала компанія Autolus. Він вважається безпечнішим, ніж попередні покоління CAR T-терапії.
Перша пацієнтка Емілі поділилася, що добре розуміє, як працює таке лікування і які ризики несе. Втім, новий метод дав їй надію.
"Які в мене варіанти? Я можу просто дозволити цій хворобі взяти гору, чекати й спостерігати – і, можливо, мені пощастить, і нічого не станеться. Або ж у мене може статися серйозний рецидив наступного тижня, і я більше ніколи не зможу ходити.
Чи готові ми ризикувати? Думаю, ми дійшли висновку, що ні. Ми маємо довіряти науці й медицині, дозволити їм виконати свою роботу", – каже жінка.
Випробування AUTO1-MS10 наразі відкрите для британців віком від 18 до 60 років, у яких діагностовано рецидивну або прогресуючу форму розсіяного склерозу, і чиї симптоми погіршуються попри лікування.
Доктор Фредерік фон Берг, дослідник з UCL і UCLH, закликає таких пацієнтів проконсультуватися з неврологами та з’ясувати, чи можуть вони бути кандидатами для участі у випробуванні.
37-річна вчителька біології Емілі Гендерс стала першою пацієнткою, якій ввели інфузію власних клітин – модифікованих у лабораторії так, щоб вони знаходили й знищували частини імунної системи, які провокують хворобу.
Спочатку клітини були замороженими в рідкому азоті, а потім їх розморозили і ввели у кров Емілі, розповіли у виданні Sky News.
"Хтось має це зробити. Хтось має бути першим", – сказала вона.
Емілі живе з діагнозом уже чотири роки, але жоден із наявних препаратів їй не допоміг. Тричі вона прокидалася і виявляла, що не може поворухнути ногами.
Її батько також має розсіяний склероз і зараз пересувається на кріслі колісному.
"Я хочу уникнути цього стану, наскільки це можливо. Думка про те, що я не зможу бігати за своїми дітьми або навіть підніматися сходами, – це те, чого я хочу уникнути будь-якою ціною. Я хочу зупинити хворобу, перш ніж вона зупинить мене", – сказала жінка.
Розсіяний склероз – це хронічне захворювання центральної нервової системи, що виникає, коли клітини імунної системи починають атакувати власний організм, руйнуючи оболонку нервів у головному та спинному мозку.
Через це у пацієнтів можуть з’являтися проблеми із зором, рухами, пам’яттю або мисленням. Донині ліків, що повністю долали б хворобу, не існувало.
Проте лікарі з University College London Hospitals (UCLH) очолили міжнародне випробування нового обнадійливого методу – CAR T-терапії. Вони взяли кров Емілі, виділили Т-клітини, які зазвичай борються з інфекціями, і "перепрограмували" їх так, щоб вони атакували дефектні В-клітини, які спричиняють хворобу. Потім модифіковані клітини повернули у кровотік пацієнтки.
Науковці сподіваються, що цей підхід зупинить пошкодження нервів і прогресування недуги.
Одна з розробниць інноваційного лікування Клер Родді каже, що це – один із найважливіших проривів у її кар’єрі.
"Якщо ми зможемо втрутитися за допомогою чогось, що фактично проникає у всі ділянки тіла, де перебувають хвороботворні клітини, і знищує їх, – ми фактично натиснемо перемикач.
Відбудеться "перезавантаження" імунної системи, коли шкідливі В-клітини не відновлюються, і залишаються лише нормальні", – каже лікарка.
CAR T-терапію вже застосовують для лікування агресивних видів раку крові, і вона продемонструвала здатність не лише стримувати, а й повністю лікувати деякі форми онкозахворювання.
Тепер вчені перевіряють, чи може вона допомогти при аутоімунних розладах, коли імунна система атакує власне тіло.
Перші результати на пацієнтах із вовчаком дали обнадійливі результати. А тепер у UCLH розпочалося випробування за участі 18 пацієнтів із розсіяним склерозом по всьому світу.
"Жоден із наявних препаратів не є повністю ефективним для запобігання рецидивам.
Це може бути одноразове лікування. Це може стати справжнім переломним моментом у тому, як ми лікуватимемо розсіяний склероз у майбутньому", – каже Доктор Воллес Браунлі, головний дослідник проєкту.
Препарат, який тестують у випробуванні, має назву Obe-cel. Його створили науковці Інституту раку Університетського коледжу Лондона, а ліцензувала компанія Autolus. Він вважається безпечнішим, ніж попередні покоління CAR T-терапії.
Перша пацієнтка Емілі поділилася, що добре розуміє, як працює таке лікування і які ризики несе. Втім, новий метод дав їй надію.
"Які в мене варіанти? Я можу просто дозволити цій хворобі взяти гору, чекати й спостерігати – і, можливо, мені пощастить, і нічого не станеться. Або ж у мене може статися серйозний рецидив наступного тижня, і я більше ніколи не зможу ходити.
Чи готові ми ризикувати? Думаю, ми дійшли висновку, що ні. Ми маємо довіряти науці й медицині, дозволити їм виконати свою роботу", – каже жінка.
Випробування AUTO1-MS10 наразі відкрите для британців віком від 18 до 60 років, у яких діагностовано рецидивну або прогресуючу форму розсіяного склерозу, і чиї симптоми погіршуються попри лікування.
Доктор Фредерік фон Берг, дослідник з UCL і UCLH, закликає таких пацієнтів проконсультуватися з неврологами та з’ясувати, чи можуть вони бути кандидатами для участі у випробуванні.
